北京中科白癜风医院爱心分享会 https://m-mip.39.net/disease/mipso_5496904.html造血干细胞移植成功的“拦路虎”
自年首次报道造血干细胞移植(HSCT)能够使白血病患者长期存活以来，造血干细胞移植已成为恶性或难治性血液病最有效的根治性治疗方法之一。但移植物抗宿主病(俗称排异反应)目前仍然是造成移植失败和移植相关死亡的主要因素。
什么是移植物抗宿主病
移植物抗宿主病（graft-versus-hostdisease，GVHD）是异基因造血干细胞移植后出现的多系统损害（皮肤、食管、胃肠，肝脏等）全身性疾病，是造成患者移植后死亡的重要原因之一。主要临床表现如下：
1、皮肤硬皮病样改变，皮肤弹性降低，色素沉着，疤痕形成
2、关节僵硬，活动受限
3、干眼症
4、口腔干燥、苔藓样变
5、肺部排异，表现为胸闷气急
6、肝脏排异，反复肝功能异常，胆红素增高等
GVHD发病率及常规治疗难点
临床上，大约35%-70%左右的造血干细胞移植治疗患者会发生急性GVHD，并且一旦患者对常规的一线糖皮质激素类药物治疗反应不好，则患者的发病率和死亡率非常高。而且许多激素无效的难治性GVHD患者5年存活率低于10%。因此，GVHD的预防和治疗依然是造血干细胞移植成功的关键。
MSC治疗急性GVHD相关进展
间充质干细胞（MSC）的出现，给这些激素无效的难治性GVHD患者带来确切的希望。基于强大的免疫调节能力，间充质干细胞（MSC）常常用来治疗免疫性疾病，尤其是治疗造血干细胞移植（骨髓移植）后出现的GVHD，其效果值得肯定。
《BrJHaematol》：Lee等人首次将MSCs与单倍体相合HSCs共移植，显示出促进植入及减轻急性移植物抗宿主病(aGVHD)的疗效。
《Lancet》
eBlanc等首次尝试用MSCs治疗1例激素耐药的IV度肠道和肝脏急性移植物抗宿主病(aGVHD)患者，结果疗效显著。
《Leukemia》:Ning等人在一个初步随机对照临床研究中，发现MSCs与HSCs移植共输注会降低急性移植物抗宿主病(aGVHD)的发病率。
FDA：批准名为Prochymal的骨髓来源间充质干细胞药物，用于治疗GVHD和克罗恩氏病。
《BiologyofBloodandMarrowTransplantation》:Baron等对20例造血干细胞移植患者进行预处理的同时输注第三方MSCs，研究发现MSCs能降低aGVHD相关死亡率。
医院：开展“人脐带间充质干细胞治疗急性移植物抗宿主病的护理”研究，考察了8名患者在鞘内注射脐带间充质干细胞治疗急性移植物抗宿主病的安全性和有效性，结果显示，8位患者中有6位患者得到完全缓解，2位患者得到部分缓解，总反应率达到%。
《TheLancetHaematology》:一项评估MSCs治疗激素耐药的aGVHD的反应和生存系统回顾和荟萃分析。其中极具价值的6项研究提供的数据包含位患者的主要结果分析。在MSCs治疗后6个月生存率为63%。表明注射MSCs是治疗激素耐药的急性GVHD的一个可行的治疗方法。
医院细胞生物治疗中心:对1例造血干细胞移植后发生GVHD的患儿输注了脐带间充质干细胞后，患儿病情也获得了部分缓解。
年中国医院:对5位造血干细胞移植治疗后发生急性中重度难治性GVHD患者采用脐带间充质干细胞输注治疗，术后5例患儿均出现好转，总反应率%，其中2例患儿随访2年无病生存且原发病无复发。
MSC治疗急性GVHD写入欧盟治疗指南
年，在英国和欧盟的GVHD治疗指南中，英国血液学标准委员会推荐间充质干细胞MSC作为治疗2-4级急性GVHD的三线治疗药物。说明间充质干细胞预防治疗移植物抗宿主病安全有效，具有良好的应用价值。
展望
据国家卫计委的统计数据，我国约有万血液病患者正在等待造血干细胞的移植，且每年以4万的数字在增长，其中一半是儿童。而造血干细胞移植后一旦发生GVHD，许多患者可能对现有的糖皮质激素治疗方案无效，面临极高的死亡风险。未来，间充质干细胞有望为GVHD的治疗提供一种全新的治疗途径，提高造血干细胞移植患者的存活率，为他们带来新的生存希望。
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工程中心简介
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