3月20日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，这里是我国第一个也是目前唯一一个“医疗特区”。园区内机械声轰鸣，各式运输车辆在项目工地穿梭，一派忙碌景象。博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局园区管理服务部副部长符清克告诉记者，该局要求每个复工项目工地必须设置进出卡口，工人进出工地检验健康码，测量体温、登记信息，据了解，目前，乐城先行区内15个在建项目已全部复工，复工率达%。
中国首个“医疗特区”
近日，周玉香和她的女儿向海南博鳌乐城国际医医院医生陈蔚赠送了一面锦旗，表达对乐城先行区、对医生的感谢。周玉香告诉记者，自己今年70岁，35年前，她的眼睛因角膜炎导致失明。“那时候眼睛很疼很红，医院都去看过，都没办法治愈。”周玉香说，“很多医生都说治不好了，我真的没想到有一天能重见光明。”
不久前，周玉香在乐城接受了波士顿Ⅱ型人工角膜手术，该手术全国只有乐城被特许批准实施。“手术后出院时视力0.2，现在已经有0.6，不仅生活能自理，去公园逛逛都不成问题了。”周奶奶开心地说道，手术前，家里十几口人，她只能听其声辨其人，手术后，终于又能看到他们。面对记者采访，周玉香反复说，医院，谢谢医生。
不仅仅是国际最先进的人工眼角膜，抗癌药曲妥珠单抗、德瓦鲁单抗，治疗银屑病的苏金单抗、抗流感新药Xofluza（超级达菲）、青光眼XEN凝胶引流管……这些在国外上市，但还未获准在国内审批上市的临床急需药械，在博鳌乐城，患者都能享受到。
作为我国第一个也是目前唯一一个“医疗特区”，乐城先行区目前已成为我国多学科的医疗高地、世界级创新药械进入中国的门户。近日，记者探访乐城，了解乐城先行区通过先行先试特许政策、推进极简审批、探索真实世界研究等措施打造我国医疗领域开放高地的经验。
全球药械直达中国的“窗口”
驱车从G98海南环岛高速博鳌互通高速路口向东行驶不到3公里，就可以到达乐城。漫步在乐城先行区内，可以看到，这里繁花错落、绿意盎然，一栋栋建筑设计独特、现代感十足。沿着康乐路一路向前，医院、医院、一龄生命养护中心等一个个医疗机构相继出现在眼前。风景秀丽的博鳌小镇先是因博鳌论坛吸引了世界目光，如今，乐城先行区成了小镇发展的“第二乐章”。
回顾乐城的发展，最早始于年，国务院正式批复设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，并在给予九项政策支持（又称“国九条”），允许先行区进口、使用尚未在国内获批的新药、器械与设备。年9月16日，国家发改委、国家卫生健康委、国家中医药管理局、国家药监局等四部委联合发布《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》（又称“《实施方案》”），该《实施方案》被称为“国九条”升级版，进一步放宽政策，推动乐城步入发展的“快车道”。
在诸多“高含金量”的政策加持下，乐城成为国际先进药械进入中国的门户。“‘国九条’有4个特许——特许医疗、特许经营、特许研究、特许国际交流。”乐城管理局副局长刘哲峰向记者解释到，《器械管理条例》《国家药品法》在乐城暂停使用，是乐城在政策方面的先天优势。“在先行区内，允许使用国际最前沿、未在国内上市过的新药品、新器械、新疫苗，而且进口、注册、审批都很快速，还能适当降低部分医疗器械和药品进口关税。”
“只要通过了美国、欧盟和日本认证的药械，乐城就可以申请使用。”刘哲峰介绍，目前，乐城先行区已有9家医疗机构建成并运营，其中5家医院有申请进口药械的资质。截止到今年1月12日，乐城先行区共获准使用的临床急需进口药械达51个品种，覆盖美国、德国、澳大利亚、荷兰、新加坡等多个国家。OMBO心脏支架植入术、全程可视暨磁电双定位心脏手术、无导线心脏起搏器临床市场化植入术、心脏三维标测系统应用和特应性皮炎靶向生物制剂Dupixent注射等在先行区内实现全国/内地首例使用。
患者同步享受全球新药的“特区”
“从主治医生告诉我，在乐城先行区可以申请使用巩膜镜，到通过审批并使用，前后才用了3天。现在，我的视力恢复得很好！”林小飞（化名）激动地告诉记者，一年前，她在角膜移植手术后眼睛出现了不规则散光和干眼症等症状。主治医生建议她使用巩膜镜。该产品已经在欧美国家使用，可以提高干眼症患者的舒适度，让患者获得清晰的视力。她在先行区内得到相关治疗，成为中国内地首例使用巩膜镜的患者。
“为了真正发挥先行先试的最大作用，缓解患者之急，年8月乐城成立管理局，深化极简审批改革。”刘哲峰介绍，在涉及首例药械的具体审批程序上，患者可向相应机构提出申请，再由机构向海南省卫健委、药监局提出使用申请，通过极简审批改革，患者在先行区使用特许药械的等待时间由最初的6个月缩短至3个工作日以内。
“在紧急用药需求情况下，卫健委、药监局领导向我们承诺：你明天要，我今晚连夜开会给你批。”刘哲峰介绍，先行区已建立了公共保税仓，机构根据需求把相应药械提前购入储备，及时满足手术需要，对于单抗类药品等低风险类特殊物品实施“先入仓，后检验”。与此同时，建立信息化系统平台，实现这些特殊药品来源可追溯、去向可查证、行为可留痕、责任可追究。
通过持续深化极简审批改革，进口药械的审批已跑出“加速度”。比如最近使用的一款心脏收缩力调节器，在美国上市仅半年就在乐城实现了应用。年12月应用的美容注射凝胶，6个月前才在欧洲上市。未来，乐城特许药械的进口品种还将持续加快增长。目前，乐城多部门正在联手落实乐城先行区技术、设备、药品与国际先进水平“三同步”。“同步有两种概念，一是人有我有，另一个是你一有我立即有，现在乐城使用的新药械越来越凸显这个特点。”乐城先行区管理局局长顾刚表示。
真实世界数据研究落地的试点
年9月28日，博鳌乐城管理局国际药械对接暨招商推介会在上海召开，原计划邀请60家企业，最终因意向企业的热情，临时增加到70余家，多数是强生、贝朗医疗、美敦力等国内外知名药械厂商。
《实施方案》允许在乐城先行区开展真实世界临床数据应用研究，这是先行区吸引外资企业与乐城“握手”的最大原因，因为真实世界临床数据应用连接了药械未来在国内上市的加速通道。
依照传统的临床试验路径，新药的研发成本高、时间长、成功率低，药企流传着“一种新药研发10年，花费10亿美元”的说法。而利用真实世界数据支持审评，取代目前药物研发中的大临床试验，可以节约研发成本。
根据国家药监局的定义，与患者使用药物以及健康状况有关的、来源于各种日常医疗过程所收集的数据，为真实世界数据。国外已有通过真实世界证据批准药物的先例。如乳腺癌治疗药物哌柏西利，最初被批准为治疗ER+/HER2-绝经后晚期女性乳腺癌患者，但美国FDA根据来自临床实践真实世界证据，批准了该药物用于治疗男性乳腺癌。
在乐城，已经有3款产品开展真实世界研究，包括强生治疗白内障的飞秒产品、艾尔健治疗青光眼的引流管、科利尔的NG声音处理器。这些试点产品在乐城的实际使用数据，可以作为正式临床数据，用于向国家药监局申请药品上市许可。目前，真实世界临床数据应用正在做最后完善方案的工作，力争在年第一季度或上半年，实现1-2个品种通过国家药监局器械审评中心申请在国内上市。
“我们想对国内专家说，到博鳌去，可以做你想做的手术，在乐城之外用不到的国际顶尖药械和技术，只要你想用，来这里就可以用。”刘哲峰介绍，全国每年大概有去国外看病，为的是寻求国外最好的药物、最好的医疗器械，如今，乐城为他们提供了另一种选择，“乐城先行区是一片充满无限可能的土壤，乐城先行区的未来值得继续期待。”